Il futuro della ricerca medica è in larga parte legato alle conoscenze sul genoma umano, che via via si accumulano. La sfida in atto riguarda però la possibilità di incidere direttamente sul Dna modificando i geni all’interno di una singola cellula.
È il caso ad esempio dell’anemia falciforme, una grave malattia debilitante e spesso dall’esito infausto provocata dall’alterazione di una sola dei tre miliardi di paia di basi del Dna del paziente. I ricercatori sanno bene dove si trova l’errore genetico da correggere, ma per il momento non riescono a risolverlo.
Ora, tuttavia, i medici hanno a disposizione nuovi e più promettenti strumenti di ingegneria genomica per intervenire. Ci riferiamo in particolare a CRISPR, una tecnologia all’avanguardia che consente di realizzare interventi di microchirurgia sui geni, modificando una sequenza di Dna in un punto preciso del cromosoma.

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Lo staff di Medicina OnLine

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