Scienziati statunitensi hanno modificato i geni di un paziente direttamente all’interno del suo corpo per cambiarne il DNA in modo permanente con l’obiettivo di curare una malattia. L’esperimento è statoportato a termine il 13 novembre scorso ad Oakland (California) su Brian Madeux, un 44/enne affetto da una rara malattia metabolica, la Sindrome di Hunter, che colpisce meno di 10.000 persone al mondo. Tra 3 mesi se il trattamento è riuscito, nel frattempo la tecnica verrà testata per anche altre malattie, inclusa l’emofilia.

Una nuova tecnica

Su Madeux è stata sperimentata una tecnica chiamata “nucleasi delle dita di zinco”, forbici molecolari che cercano e tagliano uno specifico pezzo di Dna. Le istruzioni per intervenire sul Dna sono poste in un virus che viene alterato per non causare infezioni e per portare le informazioni dentro le cellule. Miliardi di copie di questo vengono iniettate in vena. Il virus viaggia fino al fegato, dove le cellule usano le istruzioni per costruire le “dita di zinco” e preparare il gene correttivo. Le dita tagliano il Dna, permettendo al nuovo gene di inserirsi. Questo poi fa sì che la cellula produca l’enzima che manca al paziente.

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