Cos’è un farmaco biologico, a che serve e come funziona?

MEDICINA ONLINE CELLULA CELL ORGANELLI MITOCONDRIO RECETTORI BIOLOGIA FARMACOLOGIA TIPI CLASSIFICAZIONE TESSTUO ORMONI LIGANDO I farmaci biologici (anche chiamati “biofarmaci“) sono una categoria di farmaci complessi a struttura proteica, prodotti in laboratorio all’interno di sistemi viventi (come le cellule) o derivati da microrganismi. I farmaci biologici agiscono su uno specifico recettore, che riescono a riconoscere, a cui si legano con lo scopo di modificare il processo alla base della malattia stessa ed hanno fornito nuove possibilità e nuove metodiche per prevenire o trattare con maggior efficacia, rispetto ai farmaci tradizionali, malattie come cancro, diabete, epatite, sclerosi multipla ed anemia. Esempi di farmaci biologici sono gli anticorpi monoclonali utilizzati nelle terapie oncologiche, che sono progettati per legarsi alle cellule tumorali, riconoscendo specifiche proteine sulla loro superficie: quando l’anticorpo monoclonale si è legato a una cellula tumorale, invia al sistema immunitario il segnale di distruggerla.

Classificazione

I farmaci biologici possono essere suddivisi in otto categorie:

anticorpi monoclonali;
antibiotici;
fattori di coagulazione;
ormoni;
fattori di crescita;
citochine;
enzimi;
vaccini.

In quali patologie vengono usati?

Esistono farmaci biologici per diversi tipi di cancro, diabete mellito, malattie infettive (virus AIDS / HIV), così come per le malattie cardiovascolari, neurologiche, respiratorie ed autoimmuni.

Come funzionano i farmaci biologici?

I farmaci biologici funzionano in modo analogo a quello delle proteine prodotte dal nostro corpo, come gli anticorpi che sono capaci di riconoscere le proteine estranee presenti in virus e batteri: si legano ad esse e ne bloccano l’attività, proteggendoci in questo modo dalle infezioni. Un farmaco biologico è creato per mimare questa attività, riconoscere il proprio bersaglio e “distruggerlo”. Ad esempio, i “vaccini contro il cancro” contengono cellule immunitarie prelevate da pazienti affetti da tumore, attivate per riconoscere in modo specifico le cellule tumorali e coltivate in vitro per poi essere somministrate al paziente: ciò spinge il sistema immunitario dell’individuo a riconoscere le cellule maligne come estranee e a distruggerle.

Come vengono prodotti?

Per produrre i farmaci biologici, l’industria farmaceutica utilizza differenti tecniche, come fermentazioni, DNA ricombinante e la tecnica degli ibridomi.

Anticorpi monoclonali

Gli anticorpi monoclonali sono un tipo specifico di farmaco biologico ottenuto attraverso tecniche di DNA ricombinante essendo cloni provenienti da linee cellulari derivanti, a loro volta, da una unica cellula immunitaria. Gli anticorpi monoclonali sono molti, divisi in base alla loro azione:

anticorpi monoclonali ad azione immunosoppressiva: vengono utilizzati soprattutto per il trattamento di patologie di natura autoimmune e per la prevenzione del rigetto nei trapianti d’organo. Appartiene a questo gruppo di anticorpi monoclonali il rituximab;
anticorpi monoclonali ad azione antinfiammatoria: impiegati nel trattamento di patologie infiammatorie autoimmuni, come sono, ad esempio, l’artrite reumatoide e l’artrite psoriasica. Un esempio di farmaco biologico appartenente a questo gruppo di anticorpi monoclonali è l’infliximab;
anticorpi monoclonali ad azione antitumorale: sono impiegati nel trattamento di alcuni tipi di tumori, il loro bersaglio è costituito da fattori o proteine fondamentali per lo sviluppo della massa tumorale. Appartengono a questo gruppo, farmaci quali il trastuzumab e il cetuximab.

Differenza tra farmaci biologici e biotecnologici

I farmaci “biotecnologici” sono farmaci che rientrano nella stessa definizione descrittiva dei farmaci biologici, tuttavia hanno un metodo di produzione diverso:

farmaco biotecnologico: la produzione richiede un processo avanzato di ingegneria genetica sulle colture cellulari coinvolte nella sintesi proteica;
farmaco biologico: la produzione non impiega colture cellulari manipolate geneticamente.

Il vantaggio dell’alta specificità

Semplificando il concetto, i farmaci tradizionali curano la malattia ma danneggiano anche zone sane dell’organismo, dando origine ad effetti collaterali; i farmaci biologici invece, grazie alla loro elevata capacità di riconoscere il loro bersaglio, sono estremamente specifici: colpiscono la malattia ma non il tessuto sano ed in questo modo si ottiene la maggior efficacia terapeutica possibile associata ad una drastica riduzione dei potenziali effetti collaterali.

Immunogenicità

Nonostante l’elevata specificità, anche i farmaci biologici non sono del tutto esenti da effetti collaterali. Essendo essi proteine, quindi bisogna considerare il rischio che vengano riconosciuti dall’organismo come sostanze non-self (estranee), inducendo una reazione immunitaria che ne neutralizzi l’efficacia. Una caratteristica fondamentale relativa all’efficacia e alla tollerabilità dei prodotti biologici è la loro immunogenicità, cioè la capacità di indurre una reazione immunitaria nell’organismo: infatti, se l’organismo del paziente riconosce un farmaco biologico come “estraneo”, può
neutralizzarne l’effetto, impedendone l’efficacia terapeutica.

Rischi

L’immunogenicità può portare all’inefficacia del trattamento, ma in alcuni casi anche a conseguenze più gravi, come l’anemia aplastica per l’eritropoietina.