Differenza tra studi clinici di fase I, II, III e IV per i nuovi farmaci

MEDICINA ONLINE FARMACO FARMACIA PHARMACIST PHOTO PIC IMAGE PHOTO PICTURE HI RES COMPRESSE INIEZIONE SUPPOSTA PER OS SANGUE INTRAMUSCOLO CUORE PRESSIONE DIABETE CURA TERAPIA FARMACOLOGICPrima che un nuovo farmaco venga immesso sul mercato, è necessario verificare la sua efficacia e che non arrechi danni alla salute. Per comprendere le sue proprietà, quantificare il rapporto tra gli eventuali rischi ed i benefici che Continua a leggere

Che significa “effetto placebo” e perché un placebo funziona?

MEDICINA ONLINE FARMACO FARMACIA PHARMACIST PHOTO PIC IMAGE PHOTO PICTURE HI RES COMPRESSE INIEZIONE SUPPOSTA PER OS SANGUE INTRAMUSCOLO CUORE PRESSIONE DIABETE CURA TERAPIA FARMACOLOGICA EFFETTI COLLATERALI CONTROIl placebo (dal latino placere, letteralmente “io piacerò”) è una una sostanza priva di principi attivi specifici, ma che sono amministrate come se avessero veramente proprietà curative o farmacologiche. Lo stato di salute del paziente che ha accesso a tale trattamento in teoria non dovrebbe migliorare grazie ad un placebo, dal momento che non contiene alcun principio attivo farmacologico, cioè nessuna sostanza che possiede una attività biologica terapeutica. Nonostante ciò, la salute di un paziente può realmente migliorare grazie ad un placebo, ma solo a condizione che il paziente riponga fiducia in tale sostanza o terapia. Questo miglioramento indotto dalle aspettative positive del paziente è detto “effetto placebo”.
L’effetto placebo non è circoscritto solo ad alcune patologie ma si può manifestare nel corso di terapie sia di malattie mentali che di psicosomatiche e somatiche, potendo coinvolgere quindi ogni sistema o organo del paziente.

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Sperimentazione in doppio cieco
Nel caso di una terapia con principi attivi specifici, l’effetto imputabile alle aspettative del paziente può sovrapporsi e aggiungersi all’effetto diretto della terapia: per distinguere tra l’effetto placebo e l’effetto diretto della terapia bisogna ricorrere a studi clinici controllati. In particolare, nella sperimentazione clinica, un nuovo farmaco si giudica efficace solo se dà risultati significativamente diversi da un placebo. La sperimentazione circa l’effetto placebo avviene in “doppio cieco”, cioè una sperimentazione dove né chi compie il test, né il paziente sono al corrente di quale sia il farmaco e quale il placebo.

Come è possibile che il placebo funzioni?
L’effetto placebo e i suoi principi di funzionamento sono prevalentemente stati compresi ed interpretati in termini psicologici: il meccanismo alla base è psicosomatico nel senso che il sistema nervoso, in risposta al significato pieno di attese dato alla terapia placebica prescrittagli, induce modificazioni neurovegetative e produce una serie numerosa di endorfine, ormoni, mediatori, capaci di modificare la sua percezione del dolore, i suoi equilibri ormonali, la sua risposta cardiovascolare e la sua reazione immunitaria. In una certa misura possono confondersi con l’effetto placebo anche la guarigione spontanea di un sintomo o di una malattia, così come pure il fenomeno della regressione verso la media. In altre parole il paziente si rivolge al medico “quando proprio non ne può più” e poi i suoi disturbi rientrerebbero comunque nella media. Questo ritorno ai livelli normali del disturbo può essere scambiato per effetto placebo.
Alcuni sostengono che sia difficile analizzare il fenomeno del placebo e dell’effetto, poiché in base ai propri modelli culturali si privilegiano ora le caratteristiche del placebo, ora le dinamiche del rapporto medico-paziente, ora l’ipotesi di una determinante personologica; da qui anche la distinzione tra chi risponde al placebo (placebo responders) e chi non è ricettivo all’effetto placebo (non responders). Alcuni autori affermano che ci siano alcuni fondamentali elementi costitutivi dell’effetto placebo: il farmaco placebo o mezzo, l’operatore o terapeuta, la capacità del paziente di rispondere o di essere refrattario al placebo, l’ambiente nel quale si effettua il trattamento.
Negli studi clinici controllati (in cui un farmaco “nuovo” lo si confronta spesso con il placebo per definirne l’efficacia specifica) il dilemma etico è invece se sia corretto usare come confronto il placebo quando esistono già in commercio farmaci di efficacia documentata i quali potrebbero venire essi usati per il confronto con il farmaco nuovo.
Ci sono al riguardo posizioni più radicali negative e altre più conciliative, secondo le quali l’uso del placebo è ammissibile anche in questo caso, ma condicio sine qua non è che: 1) i soggetti avviati a trattamento con placebo abbiano dato ad hoc un consenso libero e adeguatamente informato e 2) che la non erogazione di un trattamento efficace già disponibile non comporti comunque pericoli o conseguenze gravi.
La determinazione e l’accertamento dei meccanismi d’azione del placebo è complicata dal numero di variabili che intervengono nel determinare l’effetto e ogni studioso tende a privilegiare ora una strada ora un’altra (ad esempio i ricercatori di indirizzo biologico cercano spiegazioni dell’effetto placebo in meccanismi molecolari e neurochimici, così quelli di indirizzo psicologico si rifanno alle teorie psicodinamiche).
È tuttavia plausibile sostenere che nell’effetto placebo entrino in gioco molteplici fattori, tra questi:

  • fattori biologici (ad es. le endorfine che medierebbero l’effetto antalgico placebo)
  • suggestione e l’autosuggestione

In definitiva, il placebo, sebbene mal definibile in termini di causazione, può essere inteso come un insieme di fattori extrafarmacologici capaci di indurre modificazioni dei processi, anche biologici, di guarigione intervenendo a livello del sistema psichico: non per nulla molti autori considerano quasi sinonimi i termini placebo e suggestione.

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Effetti del placebo
Per delle patologie con una rilevante componente psicosomatica (p. es. emicrania o insonnia) l’analisi di prove “in cieco” dimostrano un effetto placebo fino all’80% con un valore medio tra il 35 ed il 40%, variabilità che in misura rilevante dipende (ma non solo) dalla patologia. Anche negli studi in doppio cieco si può dimostrare che, raddoppiando la dose di placebo (che pure è privo di attività specifica), si ottiene un effetto terapeutico superiore a quello indotto da una dose minore. L’effetto placebo è riscontrabile anche in patologie organiche come l’artrite reumatoide, l’osteoartrite o l’ulcera peptica e persino in pazienti sottoposti ad intervento chirurgico. In alcuni interventi di cardiochirurgia, o in artroscopia, o anche attuati in soggetti sofferenti di dolore addominale persistente, sottoposti a precedenti interventi sull’addome per rimuovere le aderenze, la terapia chirurgica fasulla (sham operation) ha prodotto gli stessi benefici di quella vera. Moerman sottolinea come non si tratti solo di un effetto di suggestione ma di una risposta biochimica, ormonale e immunitaria del corpo, in risposta al significato attribuito dal soggetto all’atto terapeutico. È dimostrato che qualunque terapia medica, comprese quelle complementari alternative, se attuata in un clima di fiducia reciproca tra paziente e terapeuta, anche grazie all’effetto placebo, può apportare benefici al paziente stesso. Alcuni studi hanno provato a dimostrare che i placebo possono anche avere effetti positivi sulla esperienza soggettiva di un paziente che è consapevole di ricevere un trattamento senza principi attivi, rispetto a un gruppo di pazienti controllato che consapevolmente non ha ottenuto un placebo.

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Al via un nuovo test su un vaccino anti HIV: una speranza per l’umanità

MEDICINA ONLINE Dott Emilio Alessio Loiacono Medico Chirurgo Roma VACCINO HIV AIDS SPERANZA UMANITA SANGUE  Riabilitazione Nutrizionista Infrarossi Accompagno Commissioni Cavitazione Radiofrequenza Ecografia Pulsata  Macchie Capillari Ano Pen.jpgIl virus dell’immunodeficienza umana (HIV, sigla dell’inglese Human Immunodeficiency Virus) è il tristemente famoso responsabile dell’AIDS (sindrome da immunodeficienza acquisita). In Italia il virus colpisce maggiormente gli uomini delle donne e i giovani tra i 25 e i 29 anni, con circa 4000 nuovi casi all’anno (con un’incidenza pari a 6,1 nuovi casi di sieropositività ogni 100 mila abitanti dati del Centro operativo Aids (Coa) dell’Istituto superiore di sanità). Dall’inizio dell’epidemia nel 1982 a oggi sono stati segnalati nella nostra penisola oltre 67 mila casi di AIDS, con circa 43 mila pazienti ormai deceduti. Negli ultimi anni moltissimo si è provato a fare per contrastare questo famigerato retrovirus, senza troppi progressi. Ora un nuovo vaccino contro l’Hiv sarà presto testato in Sud Africa in un trial su larga scala.

La sperimentazione

La sperimentazione, chiamata HVTN 702, prenderà in esame un campione di 5.400 uomini e donne tra i 18 e i 35 anni. Si tratta della più vasta ricerca mai portata avanti nel paese, dove vengono infettate 1.000 persone al giorno. “Se i risultati saranno positivi, un vaccino sicuro ed efficace potrebbe essere l’ultimo elemento per sconfiggere l’Hiv – spiega Anthony Fauci, direttore dell‘National Institute of Allergy and Infectious Diseases (Niaid) statunitense – . Questo naturalmente senza dimenticare le terapie già esistenti. Anche un vaccino ‘moderatamente efficace’ potrebbe essere un’arma utile per far diminuire il numero di morti nei paesi, come il Sud Africa, dove l’infezione è molto diffusa”.

Vaccino già sperimentato

Il vaccino HVTN 702 è già stato sperimentato in Thailandia nel 2009 e si è rivelato efficace come strumento di prevenzione nel 31,2% di casi. I pazienti sono stati seguiti per 3 anni e mezzo. Ora la nuova versione di questa vaccinazione è stata adattata al sottotipo del virus Hiv che domina in Sud Africa. “L’Hiv ha un effetto devastante in Sud Africa. Questa sperimentazione potrebbe cambiare il corso delle cose ed è una grande promessa per il nostro paese – spiega  Glenda Gray, responsabile del South African Medical Research Council – . Se un vaccino contro l’Hiv dovesse essere efficace in Sud Africa, potrebbe frenare l’epidemia”.  In Sud Africa 6,8 milioni di individui  convive con il virus dell’Hiv. Le persone coinvolte nel trial riceveranno il vaccino o un placebo in 5 diverse dosi. Coloro, che nel corso della sperimentazione, verranno infettate dal virus verranno monitorate dalle autorità sanitarie. I risultati della sperimentazione dovrebbero arrivare nel 2020.

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Pillole “al cioccolato”: la medicina per il cuore

MEDICINA ONLINE CIOCCOLATO DOLCIPillole “al cioccolato” in sperimentazione per difendere la salute del nostro cuore cuore e dei nostri vasi sanguigni, sempre più minacciati da fumo di sigaretta, poca attività fisica, stress e cattiva alimentazione.
Lo studio in questione è coordinato da JoAnn Manson, del Brigham and Women’s Hospital di Boston, insieme a ricercatori del Fred Hutchinson Cancer Research Center di Seattle: da oggi in poi decine di migliaia di americani prenderanno per i prossimi quattro anni una compressa contenente i principi attivi del cioccolato, per verificare se grazie ad essi si può ricavare un beneficio preventivo per la salute cardiovascolare

I preziosi flavonoidi

Il cioccolato – specie quello fondente – è divenuto negli ultimi anni protagonista di non pochi studi scientifici che ne attestavano le sue virtù preventive contro infarto e ipertensione arteriosa. Per questo un’istituzione prestigiosa come l’ospedale di Boston ha deciso di studiare il fenomeno con metodo scientifico, quello con cui si sperimenta l’efficacia di qualsiasi potenziale farmaco. Poiché i ricercatori sospettano che le virtù del cioccolato si annidino negli antiossidanti del cacao, chiamati flavonoidi, gli esperti hanno creato una compressa contenente dosi concentrate di queste sostanze. Gli esperti coinvolgeranno in tutto 18 mila individui di entrambi i sessi e daranno loro due pillole di cioccolata al giorno, confrontando a lungo termine l’efficacia di queste pasticche con quella di pillole placebo non contenenti alcun principio attivo. I primi risultati, dicono gli esperti, saranno disponibili da qui a tre anni. Ma lo studio sarà finanziato in buona parte da un produttore di cioccolato e, afferma Beatrice Golomb della University of California San Diego in un commento sul Boston Globe, gli studi finanziati da industrie danno con maggiore probabilità risultati favorevoli. Chissà come mai!

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La molecola che “spegne” la sindrome di Down

DOTT. EMILIO ALESSIO LOIACONO MEDICO CHIRURGO MEDICINA ONLINE LABORATORIO RICERCA OSPEDALE SCIENZA SCIENZIATO MICROSCOPIO FARMACI CHIMICA TESTUna molecola che sembra riuscire a “spegnere i sintomi” della trisomia 21, conosciuta anche come sindrome di Down. È l’incoraggiante risultato a cui è giunto un team di ricercatori statunitensi che, studiando i topi, ha scoperto che somministrando una singola dose di questa sostanza direttamente nel cervelletto dei roditori è possibile ”spegnere” gli effetti che questa anomalia genetica provoca nei neonati.

Questa ricerca accende una speranza su una patologia diffusa in tutto il mondo. Lo studio, riporta l’Huffington Post francese, è stato condotto alla Johns Hopkins University di Baltimora, in collaborazione con il National Institutes of Health americano, e il risultato ottenuti sui topi è molto incoraggiante. “La maggior parte degli individui affetti dalla sindrome di Down presentano un cervelletto grande il 60% rispetto al normale – ha spiegato il Dott. Roger Reeves, docente presso l’Istituto di Medicina Genetica della Johns Hopkins University e leader dello studio – Questa molecola ha normalizzato la crescita del cervelletto nei topi, che sono stati geneticamente modificati per riprodurre la trisomia 21 umana”.

Questa molecola, tuttavia, non influirebbe sulle capacità di apprendimento delle persone affette dalla sindrome di Down perché, precisa Reeves, si tratta di funzioni cerebrali controllate dall’ippocampo, che regola anche le capacità mnemoniche dell’individuo. Il nuovo farmaco, dunque, non farebbe “guarire” dalla trisomia 21, ma ne limiterebbe semplicemente gli effetti nefasti, limitando la terapia farmacologica: “La sindrome di Down è una patologia molto complessa – spiega ancora Reeves – E nessuno pensa che esista un farmaco miracoloso in grado di donare alle persone affette un’intelligenza normale. Sono necessari approcci multipli”. Tuttavia, è lo stesso Reeves a essere cauto sul possibile inizio della sperimentazione umana: sugli uomini la sostanza potrebbe avere importanti effetti collaterali, tra cui lo sviluppo di forme tumorali derivate dall’alterazione di un meccanismo biologico delicatissimo. I risultati ottenuti in laboratorio, tuttavia, sono piuttosto incoraggianti e il progetto verrà ulteriormente approfondito.

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