Con off-label in medicina e farmacologia si intende l’impiego nella pratica clinica di farmaci in maniera non conforme allo stesso, ad esempio la somministrazione di un dato farmaco per una patologia non prevista tra le indicazioni terapeutiche di quel dato farmaco.
Spesso l’utilizzo degli off-label riguarda molecole già note e utilizzate da tempo e per le quali determinate evidenze scientifiche suggerirebbero un uso razionale anche in situazioni cliniche non previste dalla scheda tecnica e nel foglietto illustrativo dei farmaci autorizzati all’immissione in commercio dalle Autorità regolatorie (Ministero della Salute e/o EMEA). Di conseguenza il farmaco off-label può essere utilizzato in “particolari situazioni cliniche”, per esempio ma non solo, anche modificando alcuni aspetti fondamentali “consolidati” della posologia del farmaco.
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La prescrizione off-label si realizza quando un farmaco viene somministrato:
- Diversamente dall’indicazione terapeutica prevista.
- Diversamente dalle vie e dalle modalità di somministrazione prevista.
- Secondo dosi diverse rispetto a quanto previsto dallo schema posologico dell’RCP.
- Superando le controindicazioni contemplate nel RCP.
- Diversamente dalle utilizzazioni autorizzate dal Ministero della Salute.
- Diversamente dall’elenco predisposto dalla Commissione Unica del farmaco.
La prescrizione in off-label, al di là del rispetto delle leggi che la regolano, è anche un problema di ordine etico; perché va a condizionare in modo decisivo la pratica clinica, ovvero il comportamento che il medico assume nei confronti della terapia cui sottopone il proprio paziente. Infatti, se da un lato la prescrizione in off-label di un farmaco, in alcune situazioni cliniche selezionate, può rappresentare una preziosa opportunità, talvolta questa è l’unica terapia possibile del paziente.
L’uso diffuso ed indiscriminato del farmaco off-label, per il quale non è stata accertata “efficacia” e/o “sicurezza”, può sottoporre inutilmente il paziente a possibili imprevedibili danni. Danni evitabili nel caso in cui sono disponibili più note e collaudate alternative terapeutiche efficaci e nello stesso tempo autorizzate; per le quali è stata accertata con sicurezza l’efficacia e la tollerabilità.
Spetta sempre e comunque al medico curante la scelta dell’utilizzo di un farmaco in off-label che, secondo “scienza e coscienza”, basandosi sui risultati pubblicati nella letteratura scientifica, sotto la sua diretta responsabilità, dopo aver informato adeguatamente il paziente ed averne ottenuto il consenso, potrà far iniziare la terapia con un farmaco per un’indicazione terapeutica differente o una via di assunzione o una modalità di somministrazione alternativa a quelle approvate foglietto illustrativo.
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In termini esclusivamente medico-legali e penali, le sostanze e le metodiche doping sono quelle comprese nelle liste periodicamente pubblicate dalle organizzazioni internazionali e nazionali competenti in materia (CIO, WADA, Coni, Ministero della Salute).
Il trattamento per la tubercolosi (TBC) utilizza gli antibiotici per uccidere i micobatteri. Gli antibiotici più utilizzati sono la rifampicina, la pirazinamide, l’etambutolo e l’isoniazide. Sono i quattro farmaci che si usano, secondo le linee guida, nei primi due mesi di terapia, nella cosiddetta “fase d’attacco”.
Il Papilloma Virus Umano o HPV è un virus appartenente alla famiglia dei Papillomaviridae. Le infezioni da HPV sono estremamente diffuse e possono causare anche malattie della cute e delle mucose. Si calcola che oltre il 70% delle donne contragga un’infezione genitale da HPV nel corso della propria vita; solitamente l’infezione provocata da questo virus non causa nessuna alterazione e si risolve da sola specie se il sistema immunitario è ben funzionante; solo in caso di persistenza nel tempo di infezioni di HPV ad alto rischio oncogenico è possibile, in una minoranza dei casi e nel corso di parecchi anni, lo sviluppo di un tumore maligno del collo uterino.
Il trattamento standard dell’ipotiroidismo in tutto il mondo è attualmente basato sulla somministrazione della levotiroxina sodica (L-T4), prodotto sostanzialmente identico all’ormone tiroideo naturale, che – grazie all’azione delle desiodasi – viene trasformato nell’ormone attivo, la triiodotironina (T3). La levotiroxina è uno dei farmaci più prescritti al mondo, abitualmente commercializzato in formulazione solida sotto forma di compresse con il nome commerciale di Eutirox. Le compresse si assumono per bocca, quotidianamente. La lunga emivita del farmaco, (circa 7 giorni in condizione di eutiroidismo, 9-10 giorni in caso di ipotiroidismo o gravidanza), tuttavia, evita problematiche importanti in caso di sporadiche inosservanze nell’assunzione giornaliera. Una recente innovazione è rappresentata dalla formulazione orale di levotiroxina liquida. Il principio attivo, già in soluzione, non ha bisogno della fase di dissoluzione gastrica e pertanto l’assorbimento della levotiroxina liquida avviene in maniera molto più rapida. Quest’aspetto consente la netta riduzione dei tempi di attesa tra l’assunzione del farmaco e la prima colazione poiché, quando il cibo arriva nell’intestino tenue, l’assorbimento della levotiroxina liquida (T4) è già in gran parte avvenuto.
La PCP (fenciclidina) è una sostanza allucinogena di sintesi a base di piperidina, il principale precursore di alcune droghe ad azione oppiomimetica particolarmente diffusa negli anni settanta e ottanta, soprattutto negli Stati Uniti. È in gergo chiamata “polvere d’angelo”.
L’eroina è un derivato della morfina, componente dell’oppio, nota anche come Diacetilmorfina o Diamorfina. È una sostanza semisintetica ottenuta per reazione della morfina con l’anidride acetica. La sostanza pura si può trovare di colore bianco cristallino, che sarebbe poi il sale cloridrato diamorfina, oppure marrone scuro e molto appiccicosa (brown sugar).